Чини се да наука о генетској терапији коначно постаје пунолетна, јер ова моћна технологија достиже тачку у којој може да помогне онима који имају неке од најтежих генетских болести. Чини се да је његово одобрење за општу медицинску употребу за бројне болести неизбежно. У ствари, Европско друштво за лекове већ је одобрило свој први лек за генску терапију.
Међутим, укључују сви досадашњи примери и испитивања терапија соматским ћелијама. Односно, они само мењају генетику ћелија код пацијента осим заметна линија сперматозоида или јајних ћелија.
Питања генске терапије Гермлине
Генска терапија на ћелијским клицама генерише пуно контроверзи јер све промене постају наследне (будући да потомци добијају изманипулисану ДНК). То омогућава, на пример, не само да исправи генетски дефект који узрокује дечака са мехурићима синдрома код пацијента, али и да трајно елиминише недостатак у следећим генерацијама тога породица. Овај пример је релативно ретка генетска болест, али има и много других, на пример, Хунтингтонова болест или Дуцхенне мишићне дистрофије, које су чешће и које би се, теоретски, могле елиминисати у породицама које пате од ових поремећаја.
Иако је потпуно елиминисање болести у породици спектакуларна корист, забрињава то што ће се, уколико се догоди нешто непредвиђено (попут леукемије која је неким уведена прве групе деце која се лече од синдрома имунолошке инсуфицијенције применом приступа генске терапије), генетски проблем се преноси на нерођену децу будућих генерације. Забринутост у вези са ширењем грешака генске терапије или нежељених ефеката на будуће генерације је свакако сама по себи довољно озбиљна да заустави било какво разматрање генске терапије заметним линијама, али грешке нису у томе једино издање.
Генетска побољшања сада нису забрињавајућа
Још једна брига је да би оваква манипулација могла отворити могућност уметања гена опажене корисне карактеристике, као што су повећана интелигенција, тенденција ка висини или чак специфично око боје. Међутим, морална забринутост због употребе ове технологије за генетска побољшања није тренутно практично питање јер наука нема довољно чврсту фирму схватити генетику која је укључена у већину ових врста сложених карактеристика како би приступи генске терапије у било којој од њих уопште били изводљиви тачка.
Контроверзе у вези са терапијама клице и научним методом
Крајем деведесетих водила се значајна расправа о потенцијалу генске терапије заметном линијом и етичким питањима која је прате. Постоји низ чланака који се баве овом темом у часопису Натуре анд тхе Часопис Националног института за рак. Америчко удружење за унапређење науке чак је и организовало Форум о интервенцијама на хуманим клицама 1997. године, где се чинило да су се научни и верски представници усредсредили на оно што треба или не треба учинити, а не на стварно стање науке у том тренутку.
Интересантно је, међутим, да се мало говори о терапији клице. Можда трагедија Јессе Гелсингер, који је умро као резултат тешког алергијског одговора током испитивања генске терапије на Универзитету у Пенсилванији 1999. године, и непредвиђеног развоја леукемије код новорођенчади лечени од имунолошког поремећаја раних 2000-их изнедрили су одређени ниво понизности и створили бољу процену пажљиве контроле и опрезних експерименталних процедура.
Чини се да је тренутни нагласак више на стварању солидних резултата и робусних поступака на којима се може градити, за разлику од гурања коверте напред да би се постигли нови спектакуларни лекови. Свакако ће доћи до запањујућих резултата, али за стварање практичних и сигурних третмана потребне су многе ригорозне, методичне и често промишљене научне студије.
Будући потенцијал за Гермлине терапије
Међутим, како напредак на терену напредује, а људске генетске манипулације постају робусније, предвидљивије и рутинскије, сигурно ће се поново појавити питање терапија клица. Многи већ повлаче јасне поделе и смернице о томе шта је дозвољено или не. На пример, католичка црква је издала одређене смернице о генској терапији сматра одговарајућим.
Мало ко би данас био довољно паметан да размотри терапијска испитивања на клијавим бактеријама с обзиром на наше тренутно ограничено разумевање овог врло сложеног поступка. Иако истраживачи у Орегону активно спроводе врло специјализовани облик генске терапије заметним линијама који само мења ДНК раздвојен у митохондријима. Чак је и ово дело наишло на критике. Чак и уз много боље разумевање геномике и генетске манипулације од првог теста генске терапије 1990. године, и даље постоје велике празнине у разумевању.
Вероватно ће на крају постојати убедљиви разлози за предузимање терапија клица. Стварање смерница о томе како треба регулисати будуће примене генске терапије, заснивало би се само на нагађањима. Можемо само да претпоставимо наше будуће могућности и знање. Стварна ситуација, кад стигне, биће другачија и вероватно ће променити и етичку и научну перспективу.