Замислите да можете излечити било коју генетску болест, спречити је бактерије од отпорни на антибиотике, измените комарце тако да не може пренијети маларију, спречавају рак или успешно пресађују органе животиња људима одбацивањем. Молекуларна машина за постизање ових циљева није ствар научнофантастичног романа постављеног у далекој будућности. Ово су достижни циљеви које је омогућила породица ДНК секвенце звани ЦРИСПР.
ЦРИСПР (изговара се „јасније“) је скраћеница за групу кратких понављања која се редовно мијешају кроз кластере. ДНК секвенце пронађене у бактеријама које делују као одбрамбени систем против вируса који могу заразити бактерију. ЦРИСПР-ови су генетски код који је разбијен "размацима" секвенци вируса који су напали бактерију. Ако бактерије поново наиђу на вирус, ЦРИСПР делује као врста меморијске банке, што олакшава одбрану ћелије.
Откривање кластерираних понављања ДНК догодило се независно током 1980-их и 1990-их од стране истраживача у Јапану, Холандији и Шпанији. Акроним ЦРИСПР предложили су Францисцо Мојица и Рууд Јансен 2001. године да би смањили конфузију проузроковану употребом различитих акронима од стране различитих истраживачких тимова у научној литератури. Мојица је претпоставила да су ЦРИСПР-ови облик бактерија
стекао имунитет. 2007. године тим који је водио Пхилиппе Хорватх експериментално је то потврдио. Научници су у лабораторији пронашли начин да манипулишу и користе ЦРИСПР. У 2013. години, лабораторија Зханг постала је прва која је објавила методу инжењерских ЦРИСПР-ова за употребу у уређивању мишјих и хуманих генома.У суштини, ЦРИСПР који се јавља у природи пружа способност ћелије да тражи и уништи. ЦРИСПР код бактерија делује преписујући размакнуте секвенце које идентификују ДНК циљаног вируса. Један од ензима који производи ћелија (нпр. Цас9) се затим веже на циљни ДНК и разреже га, искључујући циљни ген и онеспособивши вирус.
У лабораторији, Цас9 или неки други ензим сече ДНК, док му ЦРИСПР говори где треба да се одреже. Уместо да користе вирусне потписе, истраживачи прилагођавају разлику у ЦРИСПР-у да траже гене који их занимају. Научници су модификовали Цас9 и друге протеине, као што је Цпф1, тако да они могу или да пресече или на неки други начин активирају ген. Искључивање и укључивање гена олакшава научницима функцију гена. Сечење ДНК секвенце олакшава замену другом секвенцом.
ЦРИСПР није прво средство за уређивање гена у оквиру алата за молекуларне биологе. Остале технике за уређивање гена укључују нуклеазе цинкових прстију (ЗФН), ефективне нуклеазе сличне активаторима транскрипције (ТАЛЕН) и модификоване мегануклезе из мобилних генетских елемената. ЦРИСПР је свестрана техника јер је исплатива, омогућава велики избор циљева и може циљати локације недоступне одређеним другим техникама. Али, главни разлог што је велика ствар је тај што је невероватно једноставан за дизајн и употребу. Све што је потребно је 20 нуклеотидних циљних места, која се могу направити конструкцијом водича. Механизам и технике су тако лако разумети и користити да постају стандард у додипломским наставним програмима биологије.
Истраживачи користе ЦРИСПР како би направили ћелијске и животињске моделе како би идентификовали гене који узрокују болест, развили генску терапију и инжењерске организме да имају пожељне особине.
Очигледно је да су ЦРИСПР и друге технике уређивања генома контроверзне. У јануару 2017. америчка ФДА је предложила смернице за покривање употребе тих технологија. Друге владе такође раде на регулацијама како би уравнотежиле користи и ризике.